作为安全试验的一部分，数百万干细胞被注射到帕金森病患者的大脑中。
科学家在两项独立临床试验中，分别利用人诱导多能干细胞和人类胚胎干细胞产生的细胞，证明了干细胞疗法对帕金森病的安全性。相关研究4月16日发表于《自然》。
帕金森病是一种神经退行性疾病，其特征为逐渐丧失产生神经递质多巴胺的神经元。尽管目前的治疗方法如左旋多巴等能在早期减轻症状，但效果会逐渐下降，而且经常伴随运动障碍等副作用。细胞疗法，特别是补充脑部生产多巴胺的神经元的疗法，可能有望成为更有效、副作用更小的治疗方法。
为了检验帕金森病细胞疗法的安全性和潜在副作用，日本京都大学的研究人员进行了一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验。7名年龄50~69岁的患者接受了来自人诱导多能干细胞的多巴胺能前体细胞移植，区域为双侧大脑。在研究持续的24个月中，没有报告严重副作用，移植的细胞产生了多巴胺，且没有过度生长或形成肿瘤。
在另一项单独的I期临床试验中，美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Viviane Tabar和同事研究了来自人胚胎干细胞的多巴胺能前体细胞产品——bemdaneprocel的安全性。年龄中位数为67岁的12名患者通过手术移植该前体细胞到双侧大脑壳核。5名患者接受了低剂量（每侧壳核90万细胞），7名接受了高剂量（每侧壳核270万细胞）。这些细胞产品的耐受普遍良好，在后续18个月中没有报告与疗法相关的严重副作用，且没有出现运动障碍的迹象。此外，在低剂量和高剂量组均观察到一些运动功能的改善。
日本庆应义塾大学再生医学研究中心的冈野荣之在同期发表的文章中表示，两项临床试验都证实了异体干细胞衍生细胞产品移植治疗帕金森病的安全性。两项研究都存在一些局限性，包括样本量小、均为开放标签试验——研究者和患者都知道谁接受了何种类型的治疗。“不过，两项独立试验都显示出安全性，并暗示可能有效，这朝着在更广泛社会中应用这种帕金森病细胞疗法迈出了重要一步。”冈野荣之表示。
（冯维维）
相关论文信息：
10.1038/s41586-025-08700-0
10.1038/s41586-025-08845-y
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